Biological basis for the use of induced pluripotent stem cells in regenerative medicine

W organizmie człowieka występuje około 200 różnych typów komórek, w tym także komórki macierzyste, które mogą się samo odnawiać i różnicować w bardziej wyspecjalizowane komórki. Komórki macierzyste można wykorzystać w medycynie regeneracyjnej do leczenia uszkodzonych tkanek i narządów, na przykład urazów rdzenia kręgowego. Dzięki przełomowym badaniom japońskich badaczy, prowadzonym pod kierunkiem Shinya Yamanaka, opracowano metodę generowania pluripotencjalnych komórek macierzystych z różnych typów komórek somatycznych. Komórki te nazwano indukowanymi pluripotencjalnymi komórkami macierzystymi, w skrócie iPS, ponieważ posiadają one cechy komórek macierzystych z wczesnego rozwoju zarodkowego. Główną wadą tej metody jest nadal bardzo niska wydajność otrzymywania komórek iPS jak również możliwość tworzenia przez nie nowotworów. Komórki iPS uzyskuje się reprogramując takie komórki jak fibroblasty, keratynocyty, komórki krwi obwodowej czy też komórki tkanki tłuszczowej. W praktyce klinicznej podejmuje się próby różnicowania komórek iPS w neuronalne komórki macierzyste, a następnie ich transplantację do rejonu uszkodzenia rdzenia kręgowego. Wyniki badań prowadzonych na modelach zwierzęcych wskazują, że komórki iPS odbudowują uszkodzoną tkankę nerwową a zwierzęta częściowo odzyskują utracone funkcje motoryczne. W odniesieniu do ludzi z urazami rdzenia kręgowego przeprowadzono jedynie nieliczne badania z wykorzystaniem ludzkiej neuronalnej linii komórkowej NSI-566. Pokazują one, że przeszczep tych komórek do uszkodzonego rdzenia kręgowego człowieka jest bezpieczny i potencjalnie może przyczynić się do poprawy zdolności motorycznych pacjenta. Obecnie w Japonii zaplanowana jest pierwsza w historii próba kliniczna, której celem jest naprawa uszkodzonego rdzenia kręgowego kilku pacjentów z wykorzystaniem ich własnych komórek iPS. Odkrycie komórek iPS ma ogromne znaczenie dla medycyny regeneracyjnej i może przyczynić się do opracowania nowych sposobów leczenia uszkodzonych tkanek i narządów.

In human body there are about 200 different types of cells, including stem cells that can self-renew and differentiate into more specialized cells. Stem cells can be used in regenerative medicine to treat damaged tissues and organs, such as spinal cord injuries. Thanks to the groundbreaking discoveries of Japanese researchers, led by Shinya Yamanaka, a method of generating pluripotent stem cells from various types of somatic cells has been developed. These cells were called induced pluripotent stem cells, abbreviated as iPS, because they possess the features of early-embryonic stem cells. The main disadvantage of this method is still the very low efficiency of obtaining iPS cells as well as the possibility of tumor formation. IPS cells are obtained by reprogramming such cells as fibroblasts, keratinocytes, peripheral blood cells or adipose tissue cells. In clinical practice, attempts are made to differentiate iPS cells into neuronal stem cells and then to transplant them into the region of spinal cord injury. The results of research conducted on animal models indicate that iPS cells restore injured nervous tissue and the animals partially recover lost motor function. With respect to people with spinal cord injuries, only a few studies have been performed using the human neural stem cell line NSI-566. They show that the transplant of these cells into the damaged human spinal cord is safe and has the potential to improve the patient's motor skills. Currently, the first ever clinical trial is planned in Japan to repair a damaged spinal cord of several patients using their own iPS cells. The discovery of iPS cells is of great importance for regenerative medicine and may contribute to the development of new treatments for damaged tissues and organs.