Application of induced pluripotent stem cells in neurodegenerative and neurodevelopmental diseases

W dobie intensywnych badań nad komórkami macierzystymi, indukowane, pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSCs) mogą okazać się krokiem milowym współczesnej medycyny. Posiadają one zdolności do różnicowania się w komórki wszystkich trzech linii zarodkowych: ektodermy, endodermy i mezodermy, podobnie jak embrionalne komórki macierzyste (ESCs). Jednak w przeciwieństwie do nich mogą być otrzymane w wyniku odróżnicowania komórek linii somatycznych, co rozwiązuje problemy etyczne związane z pozyskiwaniem komórek pluripotencjalnych z zarodków.Wytworzenie iPSCs wciąż stanowi wyzwanie, ze względu na niską wydajność opracowanych protokołów oraz wysokie ryzyko nowotworzenia.Ze względu na swój ogromny potencjał trwają badania nad możliwością wykorzystania iPSC w leczeniu oraz modelowaniu chorób neurodegeneracyjnych i neurorozwojowych. Schorzenia te stanowią szczególne wyzwanie ze względu na rosnącą w zastraszającym tempie liczbę przypadków, czego główną przyczyną jest wydłużanie się życia i starzenie się społeczeństw. Dodatkowo świat nauki nie dysponuje obecnie skutecznym lekarstwem pozwalającym na zatrzymanie i zapobieganie procesom śmierci neuronów występujących w ich przebiegu. Niniejsza praca przedstawia wybrane zagadnienia dotyczące komórek macierzystych, szczególną uwagę poświęcając indukowanym, pluripotencjalnym komórkom macierzystym - ich odkryciu, metodom otrzymywania oraz możliwościom ich potencjalnego wykorzystania w badaniach nad najpopularniejszymi chorobami neurodegeneracyjnymi i neurorozwojowymi.

In the era of intense stem cell research, induced pluripotent stem cells (iPSCs) may prove to be a milestone in the present-day medicine. iPSCs have the ability to differentiate into cells of all three germ lines: ectoderm, endoderm and mesoderm, similarly to embryonic stem cells (ESCs). However, unlike them, they can be obtained by differentiating somatic lineage cells, which solves the ethical problems associated with obtaining pluripotent cells from embryos. The generation of iPSCs is still a challenge, due to the inefficiency of the protocols developed and the high risk of tumor formation.Due to their great potential, research is ongoing into the possibility of using iPSCs to treat and model neurodegenerative and neurodevelopmental diseases. These diseases pose a particular challenge due to the alarming, growing number of cases, the main reason of which is increasing life expectancy and ageing populations. In addition, the scientific world does not currently have an effective cure to stop and prevent the neuronal death processes that occur during these diseases. This manuscript presents overwiew of selected issues concerning stem cells, with a special focus on induced pluripotent stem cells - their discovery, methods of obtaining and potential use in research and therapies of the most common neurodegenerative and neurodevelopmental diseases.