Orphan drugs as an example of market failure

Niniejsza praca została poświęcona problematyce leków sierocych, oscylującej swoim zakresem wokół tematyki niedoskonałości mechanizmów rynku konkurencyjnego, a co za tym idzie konieczności zastosowania instrumentów umożliwiający równy dostęp do dóbr dla wszystkich jednostek, w tym przypadku stanowiących ułamkową część populacji, tj. osób cierpiących na choroby rzadkie. W odniesieniu do tych schorzeń i środków służących ich leczeniu dość szeroko porusza się kwestię ingerencji państwa w swobodę konkurencji, poprzez stosowanie systemu refundacji leków oraz różnego typu zachęt motywujących środowiska farmaceutyczne do inwestycji w celu rozwijania nowych technik i sposobów terapii tego typu schorzeń, jak również promowanie innowacyjności w tym zakresie.Celem mojej pracy było przedstawienie uregulowań prawnych obowiązujących w odniesieniu do tego zagadnienia w Stanach Zjednoczonych oraz w Europie, ze szczególnym uwzględnieniem sytuacji w Polsce. Jako wprowadzenie do tych zagadnień dokonuję prezentacji koncepcji zawodności rynku i sposobów przeciwdziałania ryzyku gospodarczemu przy użyciu: instrumentów ochrony własności intelektualnej, np. ochrony patentowej, a także systemu refundowania leków. Ze względu na fakt, że jest to problematyka szeroko omawiana na poziomie Unii Europejskiej, wiele z omawianych kwestii wchodzić będzie w zakres tzw. prawa europejskiego. W kolejnej części zajmuję się tematyką stricte dotyczącą leków sierocych. Skupiam się w tym przypadku na charakterystyce tego pojęcia oraz szczególnych unormowaniach prawnych, będących formą stymulowania badań nad rozwojem diagnostyki i leczenia chorób rzadkich. Dopełnieniem będą natomiast rozważania na temat sytuacji w Polsce i Unii Europejskiej po 2000 roku.

The main subject of the thesis is the problem of orphan drugs. The scope consists of description of market failure causes, which generate the obligations to create the tools enabling equal access to goods for all citizen. With respect to that very important issue is a government’s interference in the freedom of competition through the use of reimbursement of medicines system and various types of incentives, which motivate the pharmaceutical companies to invest in and develop a new techniques and ways of treating those types of diseases, as well as promote the innovation behavior in this field.The thesis presents the legal background in relation to this issue in the United States and Europe, with particular emphasis on the situation in Poland. The first chapter defines and describes the concept of market failure and the general ways to minimize the economic risk by using: instruments relating to the intellectual property rights, like patent protection, as well as the reimbursement of medicines system. Many of these solutions are connected with the law of European Union. The second chapter focuses on the definition of the orphan drugs and it covers the characteristics of specific legal mechanisms. Last part is complemented by the reflection on the situation in Poland and the European Union after 2000.